Ela importou o remédio pagando do próprio bolso: participe da consulta pública sobre a ataxia de Friedreich até dia 20
O primeiro remédio específico para a ataxia de Friedreich teve parecer inicial contrário no SUS. Saiba como participar da consulta pública até dia 20.
Aos 24 anos, depois de anos sentindo as pernas travarem, perder a firmeza para escrever e não conseguir mais tocar piano, uma jovem recebeu o diagnóstico de ataxia de Friedreich. Soube que existia um remédio específico para a doença, mas, segundo relatou à Conitec, a Justiça negou o pedido para que ele fosse fornecido. Sua família acabou importando o medicamento com recursos próprios: cerca de US$ 100 mil por três frascos, comprados com a ajuda de uma amiga que mora nos Estados Unidos.
Essa é a história que representou os pacientes com ataxia de Friedreich na reunião em que a Conitec, pela primeira vez, avaliou se o SUS deveria custear esse remédio. A recomendação inicial foi não incorporar o medicamento.
O que está em jogo
A ataxia de Friedreich é uma doença genética, hereditária e rara, que causa degeneração progressiva de células do sistema nervoso. Os primeiros sintomas costumam surgir entre 5 e 20 anos, com dificuldade para caminhar e perda de equilíbrio e coordenação. Com o tempo, pode comprometer também os músculos, os ossos, o coração e a produção de hormônios, levando, em média, à perda da capacidade de caminhar cerca de 15 anos após o início dos sintomas.
Hoje não existe um protocolo específico do SUS para a doença: o cuidado é feito com acompanhamento clínico e reabilitação (fisioterapia, terapia ocupacional, fonoaudiologia, acompanhamento cardíaco e ortopédico), sem um remédio que atue diretamente sobre a causa da doença.
A omaveloxolona (nome comercial Skyclarys) é o primeiro remédio registrado na Anvisa especificamente para a ataxia de Friedreich em pacientes a partir de 16 anos, registro concedido em abril de 2025. Os estudos avaliados pela Conitec sugerem que o remédio pode reduzir a velocidade de progressão da doença, com benefícios na mobilidade e nas atividades do dia a dia, principalmente quando o tratamento começa em estágios iniciais. Mas o Comitê de Medicamentos também apontou limitações nessas evidências, como a falta de ganhos comprovados na sobrevida e diferenças sem significância estatística em alguns testes de mobilidade.
O principal motivo da recomendação contrária foi o custo: segundo a análise da própria Conitec, cada ano de vida ganho com qualidade custaria cerca de R$ 13,7 milhões, muito acima do que o SUS costuma considerar viável, e a incorporação poderia gerar um impacto de R$ 1,2 bilhão em cinco anos, com mais de R$ 540 milhões só no primeiro ano.
O que é uma consulta pública (e por que ela existe)
Antes de bater o martelo sobre incorporar ou não um remédio ao SUS, a Conitec abre um período de consulta pública: qualquer pessoa pode enviar opinião, crítica, sugestão ou dado técnico sobre a recomendação preliminar, antes da decisão final do Ministério da Saúde. É uma forma de a sociedade, principalmente quem convive com a doença no dia a dia, ser ouvida antes que a porta se feche.
A Consulta Pública nº 101/2026, sobre a omaveloxolona para ataxia de Friedreich, está aberta de 1º a 20 de outubro de 2026.
Por que sua participação pode fazer diferença
O próprio relatório da Conitec reconhece que uma das razões da recomendação contrária foi a falta de evidências de longo prazo sobre os benefícios do remédio. É exatamente nesse ponto que a experiência de quem acompanha pacientes com ataxia de Friedreich no consultório pode pesar: relatos clínicos sobre evolução dos sintomas, resposta ao tratamento e impacto na rotina são o tipo de informação que pode, dependendo do caso, ajudar a preencher essa lacuna.
Pacientes e familiares também podem contribuir, contando como a doença afeta a vida diária e o que esse remédio representaria caso fique disponível pelo SUS. Quanto mais gente participar, mais completo tende a ficar o retrato que a Conitec terá na mão antes da recomendação final.
Passo a passo: como participar
- Leia um resumo antes de opinar. O Relatório para a Sociedade explica em linguagem simples os dados que embasaram a recomendação preliminar.
- Acesse o formulário da consulta pública. O link oficial é brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/5686.
- Faça login com sua conta gov.br. Se ainda não tiver uma, é possível criar na hora. A sessão fica aberta por 30 minutos: se demorar mais que isso, pode ser necessário logar de novo.
- Preencha o formulário on-line. Ele pede sua identificação, a forma de participação (pessoa física ou representando uma instituição, com CNPJ) e um espaço para a sua opinião: experiência clínica, impacto na rotina, dúvidas ou dados técnicos.
- Anexe documentos, se quiser (opcional). É possível anexar até dois arquivos, desde que não tragam dados pessoais ou imagens que identifiquem pacientes.
- Envie o formulário. Sem esse passo, a contribuição não é registrada, mesmo que você tenha anexado arquivos.
Cada pessoa pode enviar uma contribuição por CPF. Se o site mostrar "sistema em manutenção", vale tentar atualizar a página antes de desistir.
Quando procurar ajuda especializada
Enquanto a decisão final não sai, famílias que já têm indicação médica para a omaveloxolona podem estar se perguntando se há algum caminho para conseguir o remédio antes disso. Pode ser possível buscar esse acesso por outras vias, inclusive judicial, mas o resultado depende muito das circunstâncias de cada caso, da urgência clínica e da documentação médica reunida. Vale conversar com um advogado especializado antes de decidir o próximo passo, levando o relatório médico mais detalhado possível.
Análise do Dr. Fernando Zaccaro
"O relato da jovem que representou os pacientes na Conitec mostra bem o tamanho da distância entre ter acesso a um remédio e pagar US$ 100 mil do próprio bolso por ele. A consulta pública é uma das poucas janelas em que essa distância pode, pelo menos, ser mostrada a quem decide. Não garante um resultado, mas pode ser possível que relatos clínicos de médicos e a experiência real de pacientes e famílias pesem numa decisão que hoje se apoia, em boa parte, em uma conta de custo. Enquanto isso não se resolve, cada família que já tem indicação para o remédio merece uma análise individual sobre os caminhos possíveis."
— Dr. Fernando Zaccaro, advogado especializado em Direito dos Raros (OAB/SP 174.554)
Dúvidas frequentes
O que é uma consulta pública da Conitec?
É uma etapa do processo oficial de decisão sobre quais remédios e tecnologias entram no SUS. Depois de uma recomendação preliminar do Comitê de Medicamentos, qualquer pessoa (pacientes, familiares, profissionais de saúde e sociedade em geral) pode enviar opinião, crítica ou sugestão antes da recomendação final da Conitec.
Minha opinião pode realmente mudar essa decisão?
A Conitec informa que analisa todas as contribuições recebidas antes de formar a recomendação final, mas isso não garante um resultado específico. Ainda assim, contribuições com experiência clínica e dados concretos tendem a pesar nesse tipo de avaliação, especialmente quando o relatório técnico aponta que faltam evidências de longo prazo.
Preciso ser médico para participar, ou posso buscar o remédio de outra forma se ele não entrar no SUS?
Não é preciso ser médico: pacientes e familiares também podem participar. A opinião de profissionais de saúde que acompanham pacientes com ataxia de Friedreich tem peso especial, pela experiência clínica. Se o remédio não for incorporado ao SUS, pode ser possível buscar acesso por outras vias, inclusive judicial, mas isso depende das circunstâncias e exige avaliação individual com relatório médico detalhado.
Conitec (Ministério da Saúde): Relatório para a sociedade nº 757 sobre a omaveloxolona para ataxia de Friedreich (30 de setembro de 2026)
Se essa situação parece com a sua, a nossa equipe pode analisar os detalhes com você.
Conteúdo informativo, em conformidade com o Código de Ética e Disciplina da OAB. Não constitui promessa de resultado nem substitui a orientação de um advogado: cada caso exige análise individual. Exemplos citados são ilustrativos.
