Uso compassivo de medicamento: o caminho que o caso de Lito Sousa mostrou ao Brasil
O caso do piloto Lito Sousa mostrou como funciona o uso compassivo de remédio experimental pela Anvisa — caminho que qualquer paciente também pode pedir.
Existe um momento em que o médico olha para a família e diz: "não tem tratamento registrado para isso no Brasil". Para quem convive com uma doença rara, essa frase é um dos medos mais concretos — porque parece um beco sem saída. Mas nem sempre é.
Foi mais ou menos isso que o caso do piloto e youtuber Lito Sousa, do canal "Aviões e Músicas", trouxe à tona nas últimas semanas.
O que aconteceu
Lito Sousa foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma doença rara, neurodegenerativa e ainda sem cura — no Brasil, são registrados menos de 100 casos suspeitos por ano. Sua esposa, Mila Seidl, tornou o caso público e, em setembro de 2026, anunciou que a Anvisa havia autorizado a importação de um medicamento experimental para ele, por meio do chamado "uso compassivo".
Segundo ela, o Ministério da Saúde, a Anvisa e a agência americana FDA reconheceram a urgência do caso. E ela fez questão de destacar um ponto que interessa a qualquer família na mesma situação: "é uma norma, está previsto em lei" — ou seja, não é um favor nem uma exceção só para quem tem visibilidade.
Já publicamos duas vezes sobre esse caso no nosso Instagram — um deles falando sobre a sobrecarga de quem cuida, e outro lembrando que, embora a doença seja rara, as pessoas com doenças raras não são poucas: a estimativa do Ministério da Saúde é de cerca de 13 milhões de brasileiros.
O que diz a lei
O uso compassivo é regulado pela Anvisa (RDC nº 38/2013) e serve exatamente para essa situação: um paciente com doença grave ou que coloca a vida em risco, sem alternativa terapêutica satisfatória já registrada no país, pode ter acesso a um medicamento ainda em estudo, não registrado no Brasil.
É uma autorização pessoal e intransferível — vale só para aquele paciente, naquele caso. Isso é diferente do "acesso expandido", que é pensado para um grupo de pacientes de um mesmo estudo clínico.
Vale reforçar: o uso compassivo pode ser possível quando o quadro se encaixa nesses requisitos. Não é um caminho automático nem garantido — cada caso depende da avaliação técnica da Anvisa e da disponibilidade do fabricante em conduzir o pedido.
Como fazer o pedido
- Peça ao médico que documente, por escrito, a ausência de alternativa terapêutica registrada no Brasil para o seu quadro — esse é o ponto de partida de qualquer pedido.
- Descubra quem fabrica o medicamento pretendido (o "patrocinador") e busque contato, geralmente por meio do próprio médico ou do centro de pesquisa que estuda o remédio.
- Reúna a documentação médica e científica que sustente o pedido: laudo, histórico, estudos disponíveis sobre a doença e o medicamento.
- Assine o termo de adesão como paciente, enquanto o médico assina a declaração de responsabilidade — é o fabricante quem formaliza o pedido junto à Anvisa.
- Busque apoio de associações de pacientes da sua condição: muitas já têm experiência em ajudar famílias a percorrer esse caminho.
Caso ilustrativo: Joana tem uma forma rara de esclerose múltipla que não responde aos tratamentos disponíveis no Brasil. O neurologista dela identifica um medicamento em fase avançada de estudo no exterior. Juntos, eles procuram o laboratório responsável para entender se é possível pedir o uso compassivo — o próprio laboratório é quem levará o pedido à Anvisa. (Exemplo fictício.)
Quando procurar ajuda especializada
Se o médico não sabe por onde começar, se o fabricante não responde, ou se a resposta da Anvisa demora mais do que o quadro de saúde permite esperar, pode ser o momento de buscar orientação jurídica. Um advogado especializado pode ajudar a entender se, no seu caso, o uso compassivo é o caminho certo — ou se outra via, incluindo a judicial, faz mais sentido. Cada situação pede uma análise individual.
Análise do Dr. Fernando Zaccaro
"O que o caso do Lito Sousa deixou mais claro é que existe um caminho legal, pouco conhecido, para quando não há tratamento registrado no Brasil — e ele não depende de fama, depende de documentação e de alguém que ajude a família a percorrer esse processo junto ao médico e ao fabricante. Isso não significa que todo pedido será aceito: cada caso tem sua própria avaliação técnica. Mas conhecer esse caminho evita que uma família raríssima se sinta sozinha diante de um 'não existe tratamento'."
— Dr. Fernando Zaccaro, advogado especializado em Direito dos Raros (OAB/SP 174.554)
Dúvidas frequentes
Uso compassivo é a mesma coisa que pedir remédio pela Justiça?
Não. O uso compassivo é um pedido administrativo feito à Anvisa, normalmente pelo fabricante do remédio com a participação do médico. Já a via judicial costuma entrar quando esse caminho não está disponível ou não é suficiente — cada caso pede uma avaliação própria.
Qualquer doença rara dá direito ao uso compassivo?
Pode ser possível, mas depende de alguns requisitos: a doença precisa ser grave ou colocar a vida em risco, sem alternativa terapêutica satisfatória já registrada no Brasil, além de um relatório médico e científico que sustente o pedido. Uma análise individual ajuda a entender se o caso se encaixa.
Quem faz o pedido de uso compassivo à Anvisa?
Normalmente é o fabricante do medicamento (o chamado patrocinador), com a participação do médico assistente do paciente, que assina uma declaração de responsabilidade e apresenta o relatório do caso. O paciente também assina um termo de adesão.
Agência Brasil — Anvisa aprova importação de remédio experimental para piloto Lito (5 de setembro de 2026)
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Conteúdo informativo, em conformidade com o Código de Ética e Disciplina da OAB. Não constitui promessa de resultado nem substitui a orientação de um advogado: cada caso exige análise individual. Exemplos citados são ilustrativos.
